ΜΕΛΕΤΗ ΜΗΤΡΩΟΥ ΥΠΟΒΟΗΘΟΥΜΕΝΗΣ ΧΟΡΗΓΗΣΗΣ ΑΝΟΣΟΣΦΑΡΙΝΗΣ ΚΑΙ ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΩΝ (FIGARO): ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΑ ΕΝΔΙΑΜΕΣΗΣ ΑΝΑΛΥΣΗΣ ΣΕ ΑΣΘΕΝΕΙΣ ΜΕ ΠΡΩΤΟΠΑΘΕΙΣ (PID) ΚΑΙ ΔΕΥΤΕΡΟΠΑΘΕΙΣ ΑΝΟΣΟΑΝΕΠΑΡΚΕΙΕΣ (SID) ΣΤΗΝ ΕΛΛΑΔΑ

EΙΣΑΓΩΓΗ: Οι ανοσοανεπάρκειες (ID) μπορεί να είναι είτε πρωτοπαθείς (PID), εάν είναι γενετικής προέλευσης, είτε δευτεροπαθείς (SID), εάν η προέλευση τους είναι επίκτητη. Κοινές αιτίες των SID περιλαμβάνουν αιματολογικές κακοήθειες όπως η χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (CLL) και το πολλαπλό μυέλωμα αλλά και τις θεραπείες τους. Το HyQvia (υποβοηθούμενη υποδόρια ανοσοσφαιρίνη [fSCIG]), περιλαμβάνει μια μονάδα διπλού φιαλιδίου ανασυνδυασμένης ανθρώπινης υαλουρονιδάσης (rHuPH20) και 10% φυσιολογικού διαλύματος ανοσοσφαιρίνης (IgG), το οποίο είναι εγκεκριμένο στην Ευρώπη για τη θεραπεία των PID και SID. Στην εγκριτική μελέτη, σε ασθενείς με PID (NCT00814320), η fSCIG ήταν αποτελεσματική και βιοϊσοδύναμή με την ενδοφλέβια IgG στα ίδια διαστήματα χορήγησης, αλλά με λιγότερες συστηματικές ανεπιθύμητες ενέργειες. ΣΚΟΠΟΣ ΤΗΣ ΜΕΛΕΤΗΣ: Στόχος της ενδιάμεσης ανάλυσης της μελέτης FIGARO ήταν η αξιολόγηση της fSCIG σε ασθενείς με PID ή SID στην καθημερινή κλινική πρακτική στην Ελλάδα. ΥΛΙΚΟ ΚΑΙ ΜΕΘΟΔΟΣ: Η FIGARO (NCT03054181) είναι μια πολυκεντρική, προοπτική, μελέτη παρατήρησης που διεξάγεται στην Ευρώπη, υπό την αιγίδα της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Ανοσοανεπαρκειών. Οι ασθενείς είναι επιλέξιμοι για ένταξη εάν λάβουν ≥1 fSCIG έγχυση για PID ή SID και παρέχουν ενυπόγραφη συγκατάθεση κατόπιν ενημέρωσης. Οι ασθενείς θα παρακολουθούνται έως και 3 χρόνια. Η ένταξη των ασθενών στη μελέτη έχει ολοκληρωθεί ενώ η η παρακολούθηση τους συνεχίζεται. Αυτή η ενδιάμεση ανάλυση (συλλογή δεδομένων έως 3 Ιουλίου 2020), αξιολόγησε τους ασθενείς από ελληνικά κέντρα. ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΑ: Από τους 154 συνολικά ασθενείς, 47 προέρχονται από ελληνικά κέντρα. Οι πιο συχνές ενδείξεις χορήγησης fSCIG στους ασθενείς με PID (n=34) και SID (n=13), ήταν η Κοινή Ποικίλη Ανοσοανεπάρκεια και η CLL, αντίστοιχα (Πίνακας). Κατά την επίσκεψη ένταξης, η πλειονότητα των ασθενών αυτοχορήγησε την πιο πρόσφατη έγχυση της fSCIG (83,0%) και την έλαβε στο σπίτι (80,9%). Η συχνότητα έγχυσης ήταν συνήθως κάθε 4 (89,4%) εβδομάδες. Η μέση συνολική μηνιαία δόση ήταν 35g (IQR 30-40g), ο μέσος μέγιστος ρυθμός έγχυσης 300 ml/ώρα και ο μέσος όγκος έγχυσης, συνολικά σε όλα τα σημεία, 350 ml. Όλοι οι ασθενείς εκτός από έναν, χρησιμοποίησαν ένα μόνο σημείο έγχυσης. Όλοι οι ασθενείς έλαβαν την πλήρη προγραμματισμένη δόση της fSCIG, η πλειονότητα (89,4%) κατά την προγραμματισμένη ημερομηνία ή εντός +1-3 ημερών (8,5%) αυτής. Κατά την επίσκεψη ένταξης, οι πιο συχνά αναφερόμενες τοπικές και συστηματικές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν φλεγμονή στο σημείο έγχυσης καθώς και συμπτώματα γριπώδους συνδρομής. ΣΥΜΠΕΡΑΣΜΑΤΑ: In the present observational study in patients with PID and SID, in real conditions, fSCIG provided flexibility of infusion at home by the patient himself or in a medical center. The dosing schedule also allowed flexibility, although most injections were given every 4 weeks, with> 95% of patients using 1 infusion point. Baxalta (a Takeda company) funded this study and pension support.