ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΤΗΣ ΑΡΘΡΟΠΑΘΕΙΑΣ ΣΕ ΑΣΘΕΝΕΙΣ ΜΕ ΣΟΒΑΡΗ ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΑ Α ΚΑΙ Β ΥΠΟ ΠΡΟΦΥΛΑΚΤΙΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΜΕ ΠΡΟΙΟΝΤΑ ΠΑΡΑΤΕΤΑΜΕΝΟΥ ΧΡΟΝΟΥ ΗΜΙΣΙΑΣ ΖΩΗΣ (ΕΗL).

ΕΙΣΑΓΩΓΗ: Η εφαρμογή της προφυλακτικής αγωγής σε ασθενείς με βαριά αιμορροφιλία Α/Β μειώνει τη συχνότητα αιμορραγικών επεισοδίων, την ανάπτυξη της αιμορροφιλικής αρθροπάθειας και κατά συνέπεια οδηγεί στη βελτίωση της συνολικής ποιότητας ζωής. Η βελτιωμένη φαρμακοκινητική των σκευασμάτων EHL φαίνεται να συμβάλλει στη αναχαίτιση της αρθροπάθειας και βελτίωση της δραστηριότητας ιδιαίτερα στα άτομα με εγκατεστημένη αιμορροφιλική αρθροπάθεια ΣΚΟΠΟΣ ΤΗΣ ΜΕΛΕΤΗΣ: Σκοπός αυτής της μελέτης είναι η αξιολόγηση των αλλαγών στο μυοσκελετικό σύστημα σε ενήλικες με αιμορροφιλία Α και Β των οποίων η θεραπεία τροποποιήθηκε από ένα συμβατικό ανασυνδυασμενο παράγοντα FVIII ή FIX αντίστοιχα, σε προϊόν EHL με δοσολογικό σχήμα : rFVIIIFc: 30-40 IU/Kg κάθε 3-5 μέρες για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Α και με rFIXFc: 40-45 IU/Kg κάθε 7-10 κάθε μέρες για τους ασθενείς με Αιμορροφιλία Β. ΥΛΙΚΟ ΚΑΙ ΜΕΘΟΔΟΣ: Αξιολογήθηκαν συνολικά 30 ασθενείς με Αιμορροφιλία (17 ασθενείς σε θεραπεία κατ’ επίκληση και 13 ασθενείς σε θεραπεία προφύλαξης) πριν από την αλλαγή σε EHL και κάθε 6 μήνες μετά, για τον αριθμό των αιμορραγιών (ABR), των αιμάρθων σε αρθρώσεις-στόχους και της υγείας των αρθρώσεων. Η διάμεση περίοδος παρακολούθησης ήταν 15,5 μήνες (εύρος 6-26 μήνες). Τα εργαλεία, Haemophilia Joint Health Score (HJHS ), μια κλίμακα κλινικής εκτίμησης της λειτουργίας των αρθρώσεων (γονάτων, αγκώνων και ποδοκνημικών) και SF36, ερωτηματολόγιο αντίληψης ποιότητας σωματικής και ψυχικής υγείας, χρησιμοποιήθηκαν για την αξιολόγηση της κατάστασης των αρθρώσεων και της ποιότητας ζωής αντίστοιχα ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΑ: Ο ετήσιος ρυθμός αιμορραγιών (ABR) μειώθηκε από 2-10 (διάμεσος 4) και 18-35 (διάμεσος 20) στους ασθενείς που ήταν σε αγωγή με προφύλαξη και σε κατ’ επίκληση αντίστοιχα, σε 0-5 (διάμεσος 2). Το 85% των ασθενών δεν ανέφεραν αυτόματες αιμορραγικές εκδηλώσεις σε αρθρώσεις στόχους που είχαν προσβληθεί στο παρελθόν. Τα αιμορραγικά επεισόδια που εμφάνισαν ήταν μετατραυματικά αίμαρθρα, και αντιμετωπίστηκαν με 1-2 επιπλέον εγχύσεις με παράγοντα μακράς διάρκειας. Το HJHS παρουσίασε συνεχή βελτίωση κυρίως σε αρθρώσεις στόχους, με προεξάρχοντα ευρήματα, την υποχώρηση του οιδήματος, του πόνου και του κριγμού κατά την κίνηση. Η μέση συνολική βαθμολογία μειώθηκε από 31,5 (17-58) σε 28,8 (14-54). Οι αλλαγές στις βαθμολογίες του HJHS είχαν θετικό αντίκτυπο στο SF36. ΣΥΜΠΕΡΑΣΜΑΤΑ: Η βελτίωση της συμμόρφωσης του ασθενούς λόγω των λιγότερων απαιτούμενων εγχύσεων και η βελτιωμένη φαρμακοκινητική μετά την αλλαγή της θεραπείας σε ΕΗL, οδηγούν σε βελτίωση της υγείας των αρθρώσεων σε άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία. Η πλειονότητα των θετικών αποτελεσμάτων φαίνεται να σχετίζεται με το μειωμένο οίδημα και άλγος στις αρθρώσεις στόχους, κάτι που θα χρειαστεί περεταίρω παρακολούθηση για να επιβεβαιωθούν και επιτρέπουν την αύξηση της δραστηριότητας κυρίως στα άτομα με εγκατεστημένη αρθροπάθεια. Η εξατομίκευση των θεραπευτικών σχημάτων με τη χρήση των μοντέλων πληθυσμιακής φαρμακοκινητικής, θα βοηθήσει στην βέλτιστη χρήση των σκευασμάτων και πιθανώς μακροπρόθεσμα σε μείωση του κόστους θεραπείας