ΣΥΓΚΡΙΤΙΚΗ ΑΝΑΔΡΟΜΙΚΗ ΜΕΛΕΤΗ ΠΡΩΤΟΠΑΘΟΥΣ ΑΝΟΣΟΛΟΓΙΚΗΣ ΑΡΧΗΣ ΘΡΟΜΒΟΠΕΝΙΑΣ (ΑΘΠ) ΣΕ ΠΑΙΔΙΑ ΚΑΙ ΕΝΗΛΙΚΕΣ: ΔΕΔΟΜΕΝΑ ΑΠΟ ΤΟ ΕΘΝΙΚΟ ΜΗΤΡΩΟ ΤΗΣ ΕΛΛΗΝΙΚΗΣ ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΗΣ ΕΤΑΙΡΕΙΑΣ

EΙΣΑΓΩΓΗ: Η πρωτοπαθής ανοσολογικής αρχής θρομβοπενία (ΑΘΠ) των παιδιών θεωρείται παραδοσιακά διακριτή νοσολογική οντότητα από εκείνη των ενηλίκων. Ωστόσο, οι υπάρχουσες συγκριτικές μελέτες είναι σπάνιες, με αποτέλεσμα οι διαφορές και οι ομοιότητες μεταξύ των δύο ομάδων ασθενών να μην έχουν αξιολογηθεί επαρκώς. ΣΚΟΠΟΣ ΤΗΣ ΜΕΛΕΤΗΣ: Σκοπός της παρούσας εργασίας είναι η περιγραφή real world χαρακτηριστικών κατά τη διάγνωση και η εκτίμηση της έκβασης της νόσου σε παιδιά συγκριτικά με ενήλικες, αντλώντας πληροφορίες από το σχετικό μητρώο καταγραφής ασθενών με ΑΘΠ της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας. ΥΛΙΚΟ ΚΑΙ ΜΕΘΟΔΟΣ: Στην παρούσα εργασία αναλύθηκαν αναδρομικά δεδομένα από το εθνικό μητρώο καταγραφής ασθενών με ΑΘΠ, οι οποίοι διαγνώσθηκαν μεταξύ 1979 και 2019. ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΑ: Στη μελέτη συμπεριελήφθησαν συνολικά 693 ασθενείς. Αυτοί χωρίστηκαν σε δύο ομάδες με βάση την ηλικία: η ομάδα Α (παιδιά) αποτελούνταν από 235 ασθενείς ηλικίας ≤16ετών και η ομάδα Β (ενήλικες) από 458 ασθενείς >16 ετών. Η μέση ηλικία διάγνωσης ήταν 6,8 έτη (0,1-15,8) στην ομάδα Α και 53 έτη (16,1-97) στην ομάδα Β. Ο λόγος γυναικών/ανδρών στην ομάδα Α ήταν 0,99 και 1,5 στην ομάδα Β (p=0,012). Ο διάμεσος αριθμός αιμοπεταλίων κατά τη διάγνωση ήταν σημαντικά μικρότερος στην ομάδα Α (12x109/L, διατεταρτηµοριακό διάστηµα:5-29x109/L) συγκριτικά με την ομάδα Β (16x109/L, διατεταρτηµοριακό διάστηµα:7-39x109/L∙ p=0,0095). Ως αναμένετο, σημαντικά λιγότεροι ασθενείς της ομάδας Α παρουσίαζαν συννοσηρότητες συγκριτικά με την ομάδα Β (21,7% και 64% αντίστοιχα∙ p<0,0001). Συγχορήγηση φαρμάκων συμπεριλαμβανομένων αντιαιμοπεταλιακών και μη στεροειδών αντιφλεγμονωδών παρατηρήθηκε σπανιότερα στην ομάδα Α συγκριτικά με την ομάδα Β (p<0,0001 και p=0,0007, αντίστοιχα). Αιμορραγικά συμβάματα κατά τη διάγνωση ανευρέθηκαν σε υψηλότερο ποσοστό στην ομάδα Α (87,2%) συγκριτικά με την ομάδα Β (65,5%, p<0,0001). Επιπρόσθετα, δερματικές αιμορραγίες και μηνομητρορραγίες ήταν σημαντικά συχνότερες στην ομάδα Α συγκριτικά με την ομάδα Β (p<0.0001 και p=0.0017, αντίστοιχα). Έλεγχος αντιαιμοπεταλιακών αντισωμάτων διενεργήθηκε συχνότερα στην ομάδα Α, ενώ εκτίμηση μυελού των οστών και έλεγχος για αντιφωσφολιπιδικά αντισώματα, αντιπυρηνικά αντισώματα, λοίμωξη από HIV και HCV διενεργήθηκε συχνότερα στην ομάδα Β. Θεραπεία κατά τη διάγνωση χορηγήθηκε σε παρόμοιο ποσοστό στις 2 ομάδες (Α=77% και Β=82%). Το ποσοστό συνολικής ανταπόκρισης ήταν σημαντικά υψηλότερο στην ομάδα Α (92,2%), συγκριτικά με την ομάδα Β (82,3%, p<0.0001). Σημαντικά λιγότεροι ασθενείς της ομάδας Α έλαβαν αγωγή με κορτικοστεροειδή, κορτικοστεροειδή σε συνδυασμό με ενδοφλέβια γ-σφαιρίνη, αγωνιστές υποδοχέα θρομβοποιητίνης ή υποβλήθηκαν σε σπληνεκτομή. Αντιθέτως, μονοθεραπεία με ενδοφλέβια γ-σφαιρίνη χορηγήθηκε συχνότερα σε ασθενείς της ομάδας Α ενώ παρόμοια ποσοστά ασθενών και στις δύο ομάδες έλαβαν Rituximab ή anti-D ανοσοσφαιρίνη. Ένα έτος μετά τη διάγνωση, παρόμοιο ποσοστό ασθενών των δύο ομάδων ανέπτυξε χρόνια ΑΘΠ. ΣΥΜΠΕΡΑΣΜΑΤΑ: Τα ευρήματα μας καταδεικνύουν ότι παιδιά με ΑΘΠ διαφέρουν συγκριτικά με τους ενήλικες ασθενείς στον αριθμό αιμοπεταλίων κατά τη διάγνωση, στις συννοσηρότητες, στη χρόνια φαρμακευτική αγωγή, καθώς και στη συχνότητα και εντόπιση της αιμορραγίας. Επιπλέον, οι διαγνωστικές διαδικασίες διαφέρουν μεταξύ των δύο ομάδων, καθώς και η επιλογή θεραπείας 1ης και 2ης γραμμής, συμπεριλαμβανομένης της σπληνεκτομής. Παιδιά με ΑΘΠ εμφανίζουν υψηλότερο ποσοστό αρχικής συνολικής ανταπόκρισης, αλλά αναπτύσσουν χρόνια ΑΘΠ σε παρόμοιο ποσοστό με τους ενήλικες. Περαιτέρω έρευνα απαιτείται για να αναδειχθούν πλήρως οι διαφορές και οι ομοιότητες των παιδιών και ενηλίκων με ΑΘΠ, με στόχο τη βέλτιστη διαχείρισή τους.